曾经，国内众多的罕见病患者在看到国外已上市的创新药物时，只能望药兴叹，无法使用；如今，有了博鳌乐城国际医疗旅游先行区的存在，国外创新药械第一时间引入国内成为了可能。现在，在特许药械政策的支持下，博鳌乐城已逐渐成为国内罕见病患者同步用上国外创新药械的前沿平台。同时，为了解决患者用药的负担，国内相关从业者一直未停下积极探索的脚步，通过新的服务形态，助力患者的药物可及。
数十种罕见病新药在乐城可申请使用，为患者提供更多用药选择
目前，全球已知多种罕见病。针对罕见病患者的治疗药物，由于稀缺，又被称作“孤儿药”。根据统计，现在全球已上市约种“孤儿药”，而在国内还有许多罕见病患者面临着无药可用的境地。
据估计，全球罕见病患者已超过亿，我国大约有近万患者。长期以来，国内罕见病患者大多面临无药可医，有药难寻的窘境。药物可及问题已成为横亘在众多罕见病患者面前一座无法逾越的“大山”，患者生命健康受到严重威胁。
年2月28日国务院正式批复海南设立博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并发布九项独一无二的支持政策，可以概括为“四个特许”：特许医疗、特许经营、特许研究、特许国际交流。通过特许医疗政策的支持，让患者可同步使用国外已上市，但国内尚未获批上市的药品和医疗器械。
在此背景下，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（简称“中心”）依托“先行先试”的特许医疗政策，积极引进境外获批，境内还未获批的创新药械，让中国的患者在博鳌乐城就可以使用上与全球同步的创新药物疗法，实现患者药物可及的梦想。截至目前，“中心”已成功引进数十款创新药械，满足患者不出国门就可以在乐城实现治疗的新选择。
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探索多形态服务，助力患者创新医药可及
罕见病是一个综合性的问题，单靠一方力量都是难以解决面临的实际困难的。为更好地服务对创新药械有需求的罕见病患者，及时提供找药、用药服务，有效传递创新药械前沿信息，打通患者与病友组织的连接，国内专注于罕见病领域工作的病痛挑战基金会联合博鳌乐城维健罕见病临床医学中心发起成立罕见病特许药械病友服务站。
通过面向全国范围内的有创新药械需求的罕见病患者，提供患者的医药咨询服务，开展罕见病患者特许医疗援助计划，以及借助线上、线下医患交流活动等多种形式，来推动罕见病创新药械在中国罕见病患者群体中的可及，助力国家大健康战略。
罕见病长期缺少社会的